FDA 授予腱鞘巨细胞瘤用药 Pexidartinib 突破性治疗用药资格

第一三共与 Plexxikon 年初，美国 FDA 授予 Pexidartinib 实验性疗程用药资格，用于缝合将与机制受到限制或危重症潜在紧张就其的腱鞘纤白血病（TGCT）疗程。TGCT 是一种少见的、通常非转移性的，它因素滑膜线关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、痉挛、无能为力及受因素关节或尾巴运动战斗能力提高。

据估计，每年每 100 万人中会牵涉到 11 例腱鞘纤白血病病例。患者通常在 20 岁至 50 岁出院，这取决于腱鞘纤白血病的类型，男性牵涉到这种的几率是男性的两倍。目前，尚无获 FDA 批复的系统性疗程用药用于腱鞘纤白血病的疗程。

手术是目前腱鞘纤白血病的主要疗程方法

「手术是腱鞘纤白血病的主要疗程方法，但对于扩散形式的该疾病患者，非常难以缝合，并且有较高的复发率，导致多种复杂的手术，甚至使一些患者腿部，」第一三共执行副总裁兼全球联合开发助理、理学士、哲学博士 Ghazzi 称。

「我们很后悔 FDA 意识到腱鞘纤白血病未意味着的疗程需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用于腱鞘纤白血病患者的潜在非手术疗程用药的联合开发。」实验性疗程用药资格的授予基于一项 1 期研究工作扩展队列的结果，该研究工作旨在评价 Pexidartinib 的耐用性与有效性。

「在我们正在进行的 1 期研究工作中所观察到的响应包括了初步的观念验证，即在一些腱鞘纤白血病患者中，使用 Pexidartinib 选择性抑制作用 CSF-1R 有可能安全、高效率提高负担，为绕过该用药直接转到 3 期临床试验包括了证据，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 称。

「在我们着力联合开发能够解决少见疾病如腱鞘纤白血病未意味着医疗需求的新型靶向疗程用药中，这次的实验性疗程用药资格代表了另一个最重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究工作 ENLIVEN 目前正在招募有症状，且手术缝合将与机制受到限制或危重症潜在紧张就其的腱鞘纤白血病患者。

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校对： 冯志华