原发性线粒体肌病的疗程：REN001获得FDA孤儿药称号
2022-01-24 03:41 来源：张家口男科医院
Reneo Pharmaceuticals而今无限期，美国食品药剂品监督管理局（FDA）已颁予该公司的主要候选抑制剂REN001治疗病变磷酸化肌病（PMM）的孤儿药剂名号。该公司还无限期了最近进行的针对PMM患儿的REN001医学研究的积极结果。
REN001是一款丝氨酸PPARδ激动剂，可治疗包括PMM在内的增生肌病。PMM是磷酸化基因突变所致的严重疾病，PMM患儿的肌肉机能通常会减少，对日常机能产生担忧制约，并且患儿寿命会缩短。目前尚无FDA批准的用以治疗PMM的抑制剂。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell教授说：“脑癌磷酸化病变肌病的患儿的社会生活受到很多方面的制约”。Reneo对脑癌磷酸化基因缺失和肌病史的PMM患儿进行了为期12周的临床试验（REN001研究）。患儿每天用药一次REN001，大多数患儿选择参加另外的36周开放标签衔接研究。REN001研究勘察了下车测试和一些症状个人资料的结果，该研究的有效性数据表明，REN001在PMM患儿中是安全的且抗性极好。
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