Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿性角化的III期研究达到了主要终点
2021-11-22 10:24 来源：张家口男科医院
囊肿适度角化（CF）是一种典型的遗传疾病，此病症最常影响消化系统，但也常发生于胰脏、肝脏、肝脏以及肠胃。Vertex医药近日宣布，两项III期研究工作调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）内中都Pop建议书治治疗法囊适度角化症状的合理适度和安全适度，结果表明，内中都治疗法达到了肺部显著优化的主要起始站。Vertex医药的首席诊疗官Reshma Kewalramani透露，内中都建议书可能为绝大多原始数据估计有一个F508del变异的CF症状包括针灸更进一步。
在研究工作中都，将385名12岁及以上患一个F508del变异和一个最小功能变异的症状随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco内中都建议书三组或针灸实验三组，治治疗法24周。该研究工作的主要起始站是从曲率半径到第4周，1秒钟摇动呼气存量（ppFEV1）的千分之绝对改变。中都期分析的原始数据表明，与针灸实验来得，内中都建议书将第4周ppFEV1的千分之绝对改变降低了14个百分点。Vertex透露，该分析的合理适度和安全适度原始数据支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco内中都Pop建议书，使用患一种F508del变异和一种最小功能变异的症状。
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